دارویی برای دیابت نوع ۱
داروی جدید دیابت نوع ۱ که از سلول‌های بنیادی تولیدکننده انسولین استفاده می‌کند، متخصصین را شگفت‌زده و امیدوار کرده است که بتوانند ۱.۵ میلیون فرد آمریکایی مبتلا به این بیماری را درمان کنند.
زندگی برایان تحت‌تأثیر دیابت نوع ۱ قرار گرفته بود. وقتی که غلظت قند خون او به‌شدت کاهش می‌یافت، ناگهان از هوش می‌رفت. یکبار با موتورسیکلت به دیوار برخورد کرد. بار دیگر هم هنگام تحویل نامه داخل حیاط یکی از مشتریان از هوش رفت. پس از این اتفاق، مدیر از او خواست که پس از ۲۵ سال خدمت از خدمات پستی بازنشسته شود. در آن زمان، او ۵۷ سال سن داشت.
همسر سابقش، سیندی شلتون، او را به خانه خود در الیریا، اوهایو برد. خانم شیلتون می‌گوید: «می‌ترسیدم او را تمام روز تنها بگذارم.»
اوایل امسال، او به یک فراخوان برای افراد مبتلا به دیابت نوع ۱ برخورد کرد.
شرکت Vertex Pharmaceuticals می‌خواست دارویی را آزمایش کند که در طی چند دهه توسط دانشمندی ساخته شده بود که پس از ابتلای پسر نوزادش و سپس دختر نوجوانش به این بیماری ویرانگر، قول داده بود دوایی برای آن پیدا کند.
آقای شلتون اولین بیمار بود. در ۲۹ ژوئن، سلول‌هایی به او تزریق شد که از جنس سلول‌های بنیادی رشد کرده بودند، اما درست مانند سلول‌های پانکراس انسولین تولید می‌کردند. (که بدن خودش فاقد سلول‌های تولیدکننده انسولین در پانکراس بود). اکنون بدن او به طور خودکار سطح انسولین و قند خون خود را کنترل می‌کند.
آقای شلتون ۶۴ ساله احتمالاً اولین فردی باشد که با این داروی جدید مداوا می‌شود، دارویی که متخصصان را امیدوار کرده است که در مداوای بیش از ۱.۵ میلیون آمریکایی مبتلا به دیابت نوع ۱ از آن استفاده شود.
آقای شلتون می‌گوید: «این زندگی برای من تازگی دارد. احساس می‌کنم معجزه‌ای رخ‌داده است.»
متخصصان دیابت متعجب شدند اما تقاضا داشتند که در استفاده از این روش درمانی جانب احتیاط رعایت شود. ادامه این تحقیق در حال انجام است و پنج سال طول می‌کشد تا نتیجه آن بر روی ۱۷ فرد مبتلا به دیابت نوع ۱ مشخص شود. این روش برای درمان دیابت نوع ۲ که رایج‌تر است در نظر گرفته نشده است.
دکتر ایرل هیرش، متخصص دیابت دانشگاه واشنگتن که در این تحقیق شرکت نداشت می‌گوید: «ما ده‌ها سال است که به دنبال راهکاری بودیم که چنین تأثیری در دنیای واقعی به همراه داشته باشد.» او منتظر دیدن نتیجه آزمایش سایر افراد است (نتیجه آزمایش هنوز در مجلات منتشر نشده است). او همچنین می‌خواهد اثرات نامطلوب و پیش‌بینی‌نشده احتمالی [این دوا را] بداند و اینکه آیا این سلول‌ها برای تمام عمر باقی خواهند ماند یا اینکه درمان باید مجدداً تکرار شود.
دکتر ایرل هیرش در پایان به این نکته اشاره می‌کند که "این یک نتیجه شگفت‌انگیز است."
دکتر پیتر باتلر، متخصص دیابت در U.C.L.A. که او نیز در این تحقیق شرکت نداشت، هشدارهای مشابهی می‌دهد و می‌گوید: «این یک نتیجه خارق‌العاده است. توانایی معکوس کردن دیابت با بازگرداندن سلول‌های از دست رفته، با معجزه ساخت انسولین که برای اولین بار ۱۰۰ سال پیش در دسترس قرار گرفت، برابری می‌کند.»
و همه چیز با تلاش ۳۰ ساله داگ ملتون (زیست‌شناسی در دانشگاه هاروارد) آغاز شد.
یک بیماری خیلی‌خیلی وحشتناک
دکتر ملتون تا سال ۱۹۹۱ که پسر ۶ ماهه‌اش، سام، شروع به لرزیدن، استفراغ و نفس‌نفس‌زدن کرد، هرگز به دیابت فکر نکرده بود.
دکتر ملتون می‌گوید: «پسرم ناخوش بود و پزشک اطفال نمی‌توانست بیماری او را تشخیص بدهد.» او و همسرش، گیل اوکیفی، نوزاد خود را به بیمارستان کودکان در بوستون بردند. پزشکان متوجه شدند در ادرار سام قند زیادی وجود دارد که نشانه‌ای از ابتلا به دیابت است.
این بیماری زمانی رخ می‌دهد که سیستم ایمنی بدن سلول‌های ترشح‌کننده انسولین جزایر لانگرهانس در پانکراس را از بین می‌برد و اغلب در سن ۱۳ یا ۱۴ سالگی شروع می‌شود. برخلاف نوع ملايم و بیشتر شایع دیابت تیپ ۲ ، دیابت نوع ۱ کشنده است مگر این که به بیماران انسولین تزریق شود. هیچ‌کس به‌خودی‌خود درمان نمی‌شود.
دکتر باتلر از U.C.L.A می‌گوید: «دیابت نوع ۱ یک بیماری وحشتناک است.»
خطر نابینایی بیماران را تهدید می‌کند و دیابت عامل اصلی نابینایی در این کشور است. همچنین به‌عنوان علت اصلی نارسایی کلیه نیز شناخته می‌شود. افراد مبتلا به دیابت نوع ۱ در معرض خطر قطع پاها و مرگ در شب هستند زیرا قند خون آنها هنگام خواب به‌شدت کاهش می‌یابد.
دیابت احتمال حمله قلبی یا سکته مغزی را نیز تا حد زیادی افزایش می‌دهد. این همچنین بیماری سیستم ایمنی را تضعیف می‌کند (یکی از بیماران دیابتی دکتر باتلر که واکسینه شده بود اخیراً بر اثر ابتلا به کووید -۱۹ درگذشت).
آنچه به مشکلات این بیماری اضافه می‌کند هزینه بالای انسولین است که هرسال به آن نیز اضافه می‌شود.
تنها درمانی که تاکنون مؤثر بوده پیوند پانکراس یا پیوند خوشه‌های جزایر لانگرهانس پانکراس است اما کمبود این اعضا برای پیوند، چنین راهکاری را تقریباً غیرممکن می‌سازد.
دکتر علی ناجی، جراح پیوند در دانشگاه پنسیلوانیا که پیشگاه پیوند سلول‌های جزایر لانگرهانس بود و اکنون محقق اصلی آزمایشی است که آقای شلتون را معالجه کرد، می‌گوید: «حتی اگر در مدینه فاضله بودیم، پانکراس کافی برای پیوند وجود نداشت».
جدال جانانه
برای دکتر ملتون و خانم اوکیفی، مراقبت از یک نوزاد مبتلا به دیابت نوع ۱ وحشتناک بود. خانم اوکیفی مجبور بود روزی چهار بار انگشتان دست‌وپای سام را برای بررسی قند خونش سوراخ کند. سپس آنها مجبور به تزریق انسولین شدند اما برای نوزادی با آن سن، دوز مناسبی از انسولین فروخته نمی‌شد. آنها مجبور بودند آن را رقیق کنند.
در همان زمان دخترشان اِما که چهار سال از سم بزرگ‌تر بود، در سن ۱۴ سالگی به این بیماری مبتلا شد.
دکتر میلتون حرف همسرش گیل را به‌خاطر می‌‌آورد که به او گفته بود: «باید ریشه این بیماری لعنتی را پیدا کنی.»
دکتر میلتون در آن زمان مشغول مطالعه بر روی رشد قورباغه بود، اما این کار را رها کرد و مصمم شد درمانی برای دیابت پیدا کند. او از سلول‌های بنیادی جنینی استفاده کرد که توانایی تبدیل‌شدن به هر سلولی در بدن را دارند. هدف او تبدیل آنها به سلول‌های جزایر لانگرهانس بود.
یکی از مشکلات منبع سلول‌ها بود که از تخمک‌های بارور نشده در یک کلینیک باروری به دست می‌آمدند. اما در آگوست ۲۰۰۱، رئیس‌جمهور جرج دابلیو بوش استفاده از پول دولت برای تحقیق روی جنین انسان را ممنوع کرد. دکتر ملتون مجبور شد آزمایشگاه سلول‌های بنیادی خود را از هر بودجه‌ای در هاروارد محروم کند.
او از مؤسسه پزشکی هاوارد هیوز، هاروارد و خیرین کمک مالی شخصی دریافت کرد تا یک آزمایشگاه کاملاً مجزا راه‌اندازی کند و از حسابداری کمک گرفت تا تمام هزینه‌های آن آزمایشگاه حتی پول لامپ‌ها را جداگانه حساب کند.
حدود ۲۰ سال طول کشید تا تلاش ۱۵ نفر در آزمایشگاه موفق شود سلول‌های بنیادی را به سلول‌های جزایری تبدیل کند. دکتر ملتون تخمین می‌زند که این پروژه حدود ۵۰ میلیون دلار هزینه داشته است.
چالش این بود که بفهمیم چه پیام‌های شیمیایی می‌تواند سلول‌های بنیادی را به سلول‌های جزایر لانگرهانس ترشح‌کننده انسولین تبدیل کند. این کار شامل کشف رشد طبیعی پانکراس، کشف چگونگی ساخت جزایر لانگرهانس در پانکراس و انجام آزمایش‌های نامحدود برای هدایت سلول‌های بنیادی جنینی به سمت تبدیل‌شدن به جزایر لانگرهانس بود.
پس از سال‌ها که هیچ نتیجه‌ای حاصل نشد، تیم کوچکی از محققان، از جمله فلیسیا پاگلیوکا، دارای مدرک فوق دکتری، یک شب در سال ۲۰۱۴ در آزمایشگاه آخرین آزمایش را انجام می‌دادند.
خانم دکتر پاگلیوکا می‌گوید: «ما چندان خوش‌بین نبودیم.»
آنها در مایعی که سلول‌های بنیادی در آن رشد می‌کردند، رنگی ریخته بودند. اگر سلول‌ها انسولین تولید می‌کردند، مایع به رنگ آبی در می‌آید.
شوهرش قبلاً تماس گرفته بود و از او در مورد ساعت برگشت او به منزل پرسیده بود.
آنها ناگهان رنگ آبی کم‌رنگی دیدند که تیره‌تر و تیره‌تر می‌شد و این جا بود که برای اولین‌بار موفق به ساخت سلول‌های جزایر لانگرهانس پانکراس از سلول‌های بنیادی جنین شدند.
منبع:
https://www.nytimes.com/2021/11/27/health/diabetes-cure-stem-cells.html
